Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii

Przełom w zakresie sondowania i lepszego rozumienia systemów biologicznych w ciągu ostatnich 30 lat1-3 umożliwił społeczności medycznej opracowanie nowych środków terapeutycznych i zmianę przebiegu wielu chorób skracających czas życia .4,5 Pomimo tego sukcesu, wypełnienie luki między Obiecujące obserwacje laboratoryjne i opracowanie skutecznych metod leczenia pozostaje ryzykowne i kosztowne, a mniej niż na 10 000 wczesnych programów translacyjnych skutecznie zdobywa aprobatę FDA (Food and Drug Administration), kosztem prawie miliarda USD6. Większość postępów terapeutycznych zawodzi w przedklinicznych badaniach. fazę, która jest czasami określana jako dolina śmierci Z tego powodu, a także dlatego, że terapie niektórych chorób będą miały ograniczoną ostateczną wartość rynkową, przemysł farmaceutyczny nie chce rozpocząć programów na wczesnym etapie leczenia tak zwanych chorób sierocych. W uznaniu krytycznej potrzeby agendy federalne opracowały programy mające pobudzać innowacje i zmniejszać przeszkody we wczesnym opracowywaniu nowych terapii8. W ostatnich dwóch dekadach fundacje skoncentrowane na chorobie opracowały również nowe podejście do wypełniania tej przedklinicznej luki. W procesie znanym jako filantropia typu venture, takie fundacje nawiązały współpracę z przemysłem i agencjami federalnymi, aby dzielić finansowe ryzyko rozwoju terapeutycznego, skrócić początkowy etap prac translatorskich i rozwijać badania z naciskiem na ludzki, a nie finansowy, zwrot 9. Ponadto fundacje i ich partnerzy akademiccy przyspieszyli wczesny rozwój, zapewniając dostęp do populacji pacjentów w ramach badań klinicznych i pomoc specjalistom od chorób w projektowaniu badań, co pomogło w wypełnieniu luki w rozwoju terapii.
W tym przeglądzie skupimy się na trzech chorobach – mukowiscydozie, szpiczaku mnogim i cukrzycy typu – aby zilustrować, w jaki sposób współpraca pomiędzy instytucjami akademickimi, fundacjami i partnerami branżowymi rozwinęła się, aby sprostać wyzwaniom terapeutycznym tych chorób.
Zwłóknienie torbielowate
W 1989 r. Odkrycie genu, który powoduje mukowiscydozę i białko transmutransferowe z promotorem mukowiscydozy (CFTR )10,10, znacznie zwiększyło zainteresowanie naukowców tą skracającą życie chorobą genetyczną, która dotyka około 70 000 pacjentów na całym świecie. Dzięki wsparciu Fundacji Cystic Fibrosis (CFF) i National Institutes of Health (NIH) naukowcy szybko poszerzyli wiedzę na temat biogenezy, dojrzewania i funkcji CFTR, regulowanego nabłonkowego kanału anionowego12; wiedza taka dostarczyła niezbędnych ram naukowych do opracowania celów terapeutycznych. Ponadto międzynarodowe konsorcjum13 zidentyfikowało ponad 1700 mutacji i zdefiniowało korelacje genotyp-fenotyp ze standardowymi definicjami przypadku 14, co umożliwiło precyzyjne podejście do rozwoju terapeutycznego. W latach 90. podejmowano próby leczenia mukowiscydozy za pomocą terapii zastępczej genów dostarczanej do nabłonka dróg oddechowych. Chociaż wczesne badania in vitro15 i in vivo16 stanowiły potwierdzenie koncepcji, napotkano wiele barier, w tym silną odpowiedź immunologiczną gospodarza17. Bariery te zakończyły takie początkowe programy rozwoju klinicznego.
W dekadzie po odkryciu genu mukowiscydozy poszerzono wiedzę naukową, ale nie przeprowadzono terapii, która korygowała funkcję CFTR
[więcej w: psychoterapia bielsko biała, książeczka sanepidowska lekarz medycyny pracy, neurolog siedlce ]

Powiązane tematy z artykułem: książeczka sanepidowska lekarz medycyny pracy neurolog siedlce psychoterapia bielsko biała