Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii czesc 4

Okazja do połączenia środowisk akademickich z przemysłem, FDA, pacjentami i badaczami z innych dyscyplin, aby pomóc rozwiązać problemy w szpiczaku mnogim, była wyraźnie widoczna (ryc. 1). W 2004 r. Konsorcjum badawcze na rzecz szpiczaka mnogiego (MMRC) wyrosło z grupy rzeczników pacjentów, Fundacji Badań nad Szpiczakiem Mnogim (MMRF). Pierwotną intencją MMRC było zebranie jednej grupy kluczowych badaczy, którzy mogliby potwierdzić modele przedkliniczne, formę centralny opisany bank tkanek i zapewniają wspólny mechanizm szybkiego tłumaczenia wyników badań laboratoryjnych na badania kliniczne. W miarę jak konsorcjum zaczęło się rozwijać, jedną z pierwszych obserwacji była potrzeba wspólnego języka kontraktowego, aby umożliwić szybką integrację wielu stron (Tabela 1). Ta bariera została rozwiązana za pomocą standardowego języka dla umów dotyczących prób klinicznych. Uzbrojony w to centralne podejście, MMRC była gotowa do rozpoczęcia fazy i 2 prób nowych środków lub nowych kombinacji obejmujących pacjentów z nawrotowym szpiczakiem.
W chwili pisania tego tekstu w konsorcjum zainicjowano ponad 70 prób, wnosząc znaczny wkład i zapisując się na badania sponsorowane przez branżę. Jako przykład, badania dotyczące zgody zarówno na karbfilzomib26, jak i pomalidomid27 (przy przyspieszonej aprobacie na podstawie badań fazy 2) były prowadzone przez MMRC zarówno z punktu widzenia zapisów, jak i intelektualnej perspektywy. Ponadto, początkowe badania fazy 1b elusuzumabu w postaci monoklonalnego przeciwciała w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem28 lub bortezomibem i deksametazonem29 zostały przeprowadzone na podstawie przedklinicznych badań naukowych opracowanych w ośrodkach MMRC, a badania zostały przeprowadzone przez MMRC.
Chociaż nie wszystkie badania doprowadziły do zatwierdzenia leku, podjęto wczesne decyzje o rozpoczęciu próby, co zmniejszyło czas i koszty związane z przeprowadzeniem dodatkowych prób wczesnej fazy. Na przykład wczesna praca z inhibitorem HSP90 ganetespib (STA-9090, który hamuje aktywność białka szoku cieplnego HSP90) nie wykazywała dużej aktywności klinicznej samodzielnie lub w połączeniu z bortezomibem, więc dalsze badania nad lekiem zostały porzucone. Natomiast badanie fazy 1b elotuzumabu w połączeniu z lenalidomidem i deksametazonem wykazało uderzającą skuteczność, co doprowadziło do prób, które doprowadziły do zatwierdzenia przez FDA tego środka pomimo braku aktywności pojedynczego czynnika. Wiele z tych prac wynikało z podejścia zespołowego, które MMRC ustanowiło wraz z przemysłem, FDA i MMRF w celu opracowania najbardziej efektywnej ścieżki zatwierdzania nowych opcji leczenia pacjentów ze szpiczakiem mnogim. W innym halsie, grupy kooperacji onkologicznej (Eastern Cooperative Oncology Group – American College of Radiology Imaging Network, Southwest Oncology Group, Cancer and Leukemia Group B [obecnie nazywany Sojuszem] oraz sieć badań klinicznych transplantacji krwi i szpiku) skoncentrowały się na badaniach retrospektywnych w celu zidentyfikowania właściwego stosowania zatwierdzonych leków w codziennej praktyce.30 .31
Utworzono bank tkanek MMRC w celu dostarczenia danych sekwencjonowania genomu potrzebnych do odkrycia celu i stratyfikacji ryzyka. W ciągu pierwszych 10 lat działalności MMRC (przy dużym wsparciu ze strony MMRF) do konsorcjum przesłano ponad 3400 próbek
[podobne: neurolog siedlce, rehabilitacja ogólnoustrojowa, uczulenie na tytan ]

Powiązane tematy z artykułem: neurolog siedlce rehabilitacja ogólnoustrojowa uczulenie na tytan