Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii cd

We współpracy z CFF, Vertex Pharmaceuticals odkrył wakaftor z zastosowaniem wysokoprzepustowego badania przesiewowego, które zostało pierwotnie zaprojektowane przez Aurora Biosciences i przejęte przez Vertex w 2001 roku. Ponieważ mutacja G551D jest przenoszona tylko przez około 2000 pacjentów z mukowiscydozą na całym świecie, wielonarodowe wymagany był plan rozwoju klinicznego. Stosując metodę precyzyjnej medycyny, Vertex był w stanie wykorzystać już genotypowaną populację pacjentów i międzynarodową społeczność mukowiscydozy, która była dobrze przygotowana do przeprowadzenia niezbędnych badań klinicznych. Takie podejście doprowadziło do szybkiego uruchomienia i rejestracji wczesnych i kluczowych badań klinicznych, publikacji wyników, 23 oraz zatwierdzenia iwakaftoru przez FDA w 2011 r. – proces ten trwał zaledwie 4 lata. Co godne uwagi, międzynarodowe, kontrolowane placebo, badanie fazy 3 wakaftonu obejmujące pacjentów w wieku 12 lat i starszych23 zostało zakończone w ciągu zaledwie 19 miesięcy, od pierwszego podpisania świadomej zgody na zakończenie badania przez ostatniego pacjenta. Podobnie jak w przypadku większości innych terapii transformujących w rzadkich chorobach, 24 koszt wakaftoru jest wysoki25 (tabela 1), jednak większość kwalifikujących się pacjentów skorzystało z leku w wyniku publicznych i prywatnych programów pomocowych dla pacjentów. Ten sam proces rozwoju pozwolił na zatwierdzenie kombinacji wakaftoru i lumakaftoru (Orkambi) przez FDA w 2015 r. Ten lek skojarzony koryguje defekty zarówno w transferze białka CFTR, jak i aktywacji kanału, które są obecne u pacjentów z dwoma kopiami najpowszechniejszej mutacji. , delecja trzech zasad kodujących resztę fenyloalaniny w pozycji 508 (Phe508del) .5 Zatwierdzenie przepisów dla tych dwóch leków spowodowało znaczne przychody (> 3 miliardy USD) dla CFF, co zapewnia stałe wsparcie dla rozwoju przyszłych terapii dla wszystkich pacjentów. z mukowiscydozą.
Skuteczne współdziałanie wymaga ciągłych wysiłków w celu pokonania barier. W odniesieniu do społeczności mukowiscydozy, bariery te i potencjalne rozwiązania zestawiono w tabeli 1. Przykłady obejmują opracowanie programu edukacyjnego dla pacjentów i ich rodzin w zakresie udziału w badaniach (np. Jestem kluczem ) i opracowanie lepszych wyników dla przyszłych badań klinicznych. badania u młodszych i mniej objawowych pacjentów.
Szpiczak mnogi
Pacjenci ze szpiczakiem mnogim, rakiem charakteryzującym się wzrostem transformowanych komórek plazmatycznych, z powikłaniami infekcyjnymi, szkieletowymi, nerkowymi i hematologicznymi. Przed 2000 r. Mediana całkowitego przeżycia wśród większości pacjentów wynosiła 3,5 roku. W międzyczasie byliśmy świadkami zatwierdzenia dziewięciu nowych leków, a także eksplozji w zrozumieniu cech biologicznych i złożoności genomu związanych ze szpiczakiem mnogim.
Każdego roku w Stanach Zjednoczonych około 25 000 pacjentów otrzymuje diagnozę szpiczaka mnogiego, z 60 000 do 70 000 przeważających przypadków w danym czasie. Stosunkowo niewielka liczba przypadków (w porównaniu z takimi chorobami jak rak płuc, rak okrężnicy, prostaty i piersi) ogranicza atrakcyjność dla przemysłu i National Cancer Institute do inicjowania projektów badawczych. Ponadto droga do zatwierdzenia leku była mniej jasna z powodu braku spójnego podejścia do leczenia, a ostatnio wiele nowych metod leczenia, które doprowadziły wielu badaczy i firmy farmaceutyczne do unikania badań translacyjnych w szpiczaku mnogim na korzyść bardziej powszechne metody zatwierdzania
[więcej w: ośrodek leczenia uzależnień lublin, elektroterapia wskazania, test integracji sensorycznej ]

Powiązane tematy z artykułem: elektroterapia wskazania ośrodek leczenia uzależnień lublin test integracji sensorycznej