Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad

W 1999 r. CFF uruchomiła Program Terapeutycznego Rozwoju (TDP), aby przyciągnąć zarówno partnerów akademickich, jak i branżowych oraz rozpocząć wysokoprzepustowe badania przesiewowe modulatorów CFTR.18,19 CFF przyjęło koncepcję przedsięwzięcia filantropii9,20, aby zwiększyć zainteresowanie przemysłu w sierocej chorobie. Jednak sukces TDP był oparty na znacznie większym stopniu niż wsparcie finansowe.21 Program stworzył zmianę kulturową, która umożliwiła CFF, klinicystom klinicznym i naukowcom, agencjom federalnym (NIH i FDA) i przemysłowi stworzenie silnego partnerstwa z wspólne cele i terminy. Ryc. 1. Ryc. 1. Przykłady trzech matryc do współpracy. Wyróżnione są trzy matryce, które przedstawiają kluczowe role każdego z partnerów w procesie rozwoju terapeutycznego, przy wspólnym celu, którym jest zapewnienie korzyści pacjentom z mukowiscydozą, szpiczakiem mnogim lub cukrzycą typu 1. Role te nie wykluczają się wzajemnie, ale często są dzielone między partnerów. Każde koło reprezentuje jednego z partnerów powiązanych z rozwojem terapeutycznym. Agencje federalne, takie jak National Institutes of Health, dostarczyły fundusze na odkrycia naukowe. Badacze z medycznych instytucji akademickich przeprowadzili wiele podstawowych prac naukowych i są ekspertami w zakresie projektowania i prowadzenia badań klinicznych. Instytucje te są również miejscami sieci badań klinicznych. Przemysł farmaceutyczny przeprowadził wiele prac przedklinicznych, obejmujących badania przesiewowe o wysokiej przepustowości, chemię medyczną, toksykologię, farmakokinetykę i rozwój badań klinicznych. Fundacje dostarczyły niezbędną infrastrukturę, aby umożliwić takie partnerstwa, w tym opracowanie długoterminowych rejestrów pacjentów i organizacji administracyjnej dla zrzeszania ekspertów w tej dziedzinie.
Tabela 1. Tabela 1. Podejścia do partnerstwa wśród badaczy, grup pacjentów i przemysłu w trzech chorobach. Jak wyszczególniono na rysunku 1, każdy z partnerów ma wyjątkową rolę. Na przykład ośrodki akademickie zapewniają doświadczenie w projektowaniu i prowadzeniu badań klinicznych, a przemysł oferuje wiedzę z zakresu chemii medycznej, przedklinicznych modeli farmakologicznych, toksykologii i nauk prawnych. CFF obsługuje ponad 120 akredytowanych ośrodków opiekuńczych w Stanach Zjednoczonych oraz rejestr pacjentów, który wzdłużnie śledzi dane demograficzne, kliniczne i genotypowe na ponad 20 000 pacjentach. Ponadto w 1999 r. TDP uruchomiła sieć Cystic Fibrosis Therapeutics Development Network (CF-TDN), która koncentruje się na wspieraniu partnerów przemysłowych poprzez proces rozwoju terapeutycznego.22 Kilka mocnych stron TDN i jej partnera, europejska sieć testów klinicznych dla Cystic Fibrosis Society, zostały ustalone jednolite wskaźniki wyników i standardowe praktyki opieki, wspólny międzynarodowy proces przeglądu protokołów i ciągła ocena wskaźników dotyczących miejsca badań w celu poprawy bezpieczeństwa i skuteczności prowadzenia badań (Tabela 1).
Rozwój modulatora CFTR ivacaftor (Kalydeco) ilustruje efekt tej współpracy. Określany jako potencjator, iwakaftor jest środkiem farmakologicznym, który zwiększa bramkowanie kanału chlorkowego w CFTR, który jest regulowany przez kinazę białkową A. Substancja wzmacniająca jest najskuteczniejsza u pacjentów, którzy mają co najmniej jedną kopię mutacji klasy III (np. CFTR G551D) który przenosi wariant CFTR na powierzchnię komórki, ale jest uszkodzony jako kanał chlorkowy
[patrz też: książeczka sanepidowska lekarz medycyny pracy, neurolog siedlce, psychoterapia bielsko biała ]

Powiązane tematy z artykułem: książeczka sanepidowska lekarz medycyny pracy neurolog siedlce psychoterapia bielsko biała