Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 8

Wysokie wskaźniki odpowiedzi zaobserwowano u pacjentów z mutacjami BCR-ABL, w tym u mutacji T315I, oraz u osób bez mutacji BCR-ABL (Tabela S6 w Dodatku Uzupełniającym) i nie zaobserwowano pojedynczej mutacji powodującej oporność na ponatynib (Załącznik D w Dodatku Uzupełniającym). CML Blast-Phase i Ph-Positive ALL
Wśród pacjentów z CML w fazie blastycznej 31% (95% CI, 20 do 44) miało główną odpowiedź hematologiczną przez 6 miesięcy (pierwotny punkt końcowy), 23% miało główną odpowiedź cytogenetyczną, a 18% miało całkowitą odpowiedź cytogenetyczną (Figura 1C). Tabela S9 w dodatkowym dodatku pokazuje wyniki u pacjentów z CML w fazie blastycznej i tymi z CML w fazie limfatycznej. Wśród pacjentów z ALL ze stopniem Ph dodatnim 41% (95% CI, 24 do 59) miało dużą odpowiedź hematologiczną, 47% miało główną odpowiedź cytogenetyczną, a 38% miało całkowitą odpowiedź cytogenetyczną (Figura 1D). Continue reading „Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 8”

Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 7

Trzech pacjentów z przewlekłą CML w fazie przewlekłej miało progresję do CML w fazie akceleracji lub CML w fazie blastycznej; CML po fazie wzrostu opracowano u dwóch dodatkowych pacjentów z historią tego stanu. Tabela 3. Tabela 3. Odpowiedź według wcześniejszej terapii u pacjentów z CML z przewlekłą fazą. Continue reading „Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 7”

Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 6

Panel B pokazuje odsetki pacjentów z CML fazy akcelerowanej, którzy mieli dużą odpowiedź hematologiczną, główną odpowiedź cytogenetyczną, całkowitą odpowiedź cytogenetyczną lub główną odpowiedź molekularną. Oszacowano, że 48% (95% CI, 32 do 63) pacjentów z poważną odpowiedzią hematologiczną będzie miało trwałą odpowiedź co najmniej 12 miesięcy. Całkowity czas przeżycia oszacowano na 84% po 12 miesiącach. Panel C pokazuje odsetki pacjentów z CML fazy blastycznej, którzy mieli dużą odpowiedź hematologiczną, główną odpowiedź cytogenetyczną lub pełną odpowiedź cytogenetyczną. Continue reading „Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 6”

Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 5

Charakterystyka demograficzna i kliniczna pacjentów na linii podstawowej. Charakterystykę demograficzną i wyjściową pacjentów podsumowano w tabeli oraz w tabeli S1 w dodatkowym dodatku. Trzydzieści siedem procent pacjentów otrzymało dwa inhibitory kinazy tyrozynowej (imatinib, dasatinib, nilotynib lub bosutinib), a 55% otrzymało trzy lub więcej. Inne wcześniejsze terapie obejmowały cytarabinę (w 23%) i interferon alfa (w 34%). Continue reading „Faza 2 Próba Ponatinib w Philadelphia Chromosom-dodatnie białaczki AD 5”