Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii cd

We współpracy z CFF, Vertex Pharmaceuticals odkrył wakaftor z zastosowaniem wysokoprzepustowego badania przesiewowego, które zostało pierwotnie zaprojektowane przez Aurora Biosciences i przejęte przez Vertex w 2001 roku. Ponieważ mutacja G551D jest przenoszona tylko przez około 2000 pacjentów z mukowiscydozą na całym świecie, wielonarodowe wymagany był plan rozwoju klinicznego. Stosując metodę precyzyjnej medycyny, Vertex był w stanie wykorzystać już genotypowaną populację pacjentów i międzynarodową społeczność mukowiscydozy, która była dobrze przygotowana do przeprowadzenia niezbędnych badań klinicznych. Takie podejście doprowadziło do szybkiego uruchomienia i rejestracji wczesnych i kluczowych badań klinicznych, publikacji wyników, 23 oraz zatwierdzenia iwakaftoru przez FDA w 2011 r. – proces ten trwał zaledwie 4 lata. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii cd”

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad

W 1999 r. CFF uruchomiła Program Terapeutycznego Rozwoju (TDP), aby przyciągnąć zarówno partnerów akademickich, jak i branżowych oraz rozpocząć wysokoprzepustowe badania przesiewowe modulatorów CFTR.18,19 CFF przyjęło koncepcję przedsięwzięcia filantropii9,20, aby zwiększyć zainteresowanie przemysłu w sierocej chorobie. Jednak sukces TDP był oparty na znacznie większym stopniu niż wsparcie finansowe.21 Program stworzył zmianę kulturową, która umożliwiła CFF, klinicystom klinicznym i naukowcom, agencjom federalnym (NIH i FDA) i przemysłowi stworzenie silnego partnerstwa z wspólne cele i terminy. Ryc. 1. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad”

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii

Przełom w zakresie sondowania i lepszego rozumienia systemów biologicznych w ciągu ostatnich 30 lat1-3 umożliwił społeczności medycznej opracowanie nowych środków terapeutycznych i zmianę przebiegu wielu chorób skracających czas życia .4,5 Pomimo tego sukcesu, wypełnienie luki między Obiecujące obserwacje laboratoryjne i opracowanie skutecznych metod leczenia pozostaje ryzykowne i kosztowne, a mniej niż na 10 000 wczesnych programów translacyjnych skutecznie zdobywa aprobatę FDA (Food and Drug Administration), kosztem prawie miliarda USD6. Większość postępów terapeutycznych zawodzi w przedklinicznych badaniach. fazę, która jest czasami określana jako dolina śmierci Z tego powodu, a także dlatego, że terapie niektórych chorób będą miały ograniczoną ostateczną wartość rynkową, przemysł farmaceutyczny nie chce rozpocząć programów na wczesnym etapie leczenia tak zwanych chorób sierocych. W uznaniu krytycznej potrzeby agendy federalne opracowały programy mające pobudzać innowacje i zmniejszać przeszkody we wczesnym opracowywaniu nowych terapii8. W ostatnich dwóch dekadach fundacje skoncentrowane na chorobie opracowały również nowe podejście do wypełniania tej przedklinicznej luki. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 8

Rozważania obejmują koszty; dostępność kliniki metadonowej i lekarzy przeszkolonych w podawaniu buprenorfiny; dopasowanie czynników demograficznych, poziomu wykształcenia i sytuacji społeczno-ekonomicznej między pacjentem a programami leczenia; współistniejące schorzenia medyczne i psychiczne pacjenta; oraz indywidualny klinicysta i preferencje pacjenta.65 Bezpośrednie porównania między metadonem i buprenorfiną pokazują, że oba podejścia poprawiają wyniki, ale większość badań sugeruje, że utrzymanie metadonu może wiązać się z wyższym odsetkiem retencji pacjenta.10,50,65-67 Również buprenorfina jest droższa niż metadon, a prywatna opłaty biurowe za buprenorfinę mogą przekraczać zwykłe koszty leczenia kliniki metadonowej. Jednakże, buprenorfina jest bezpieczniejsza niż metadon podczas indukcji i może być podawana w biurach wyszkolonych klinicystów; dostępność leczenia w klinikach poprawia dostęp do opieki nad opioidami.
Nie ma powszechnej zgody na to, jak długo pacjent powinien nadal otrzymywać leczenie podtrzymujące. Niektórzy klinicyści wolą pracować z pacjentami, próbując przerwać leczenie po około roku, a inni podkreślają wysoki wskaźnik nawrotów i zgonów spowodowanych przedawkowaniem po opuszczeniu tych programów i sugerują, że leczenie powinno być otwarte i potencjalnie przez całe życie.
Wreszcie, tak jak ten artykuł zawiera szeroki przegląd medycznie nadzorowanego wycofania, ten przegląd rehabilitacji skupia się tylko na najczęściej stosowanych podejściach. Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 8”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 7

Poszukiwania te doprowadziły do terapii podtrzymującej buprenorfiną.6,56,57 Chociaż doustna buprenorfina ulega szybkiemu zniszczeniu w wątrobie, jest dobrze wchłaniana jako podjęzykowa tabletka lub błona policzkowa. 26 Buprenorfina ma działanie, które trwa od 24 do ponad 36 godzin. Zmniejsza objawy odstawienia opioidów i częściowo blokuje zatrucie innymi opioidami.6,28 Lekarze zatwierdzeni do przepisywania buprenorfiny do celów leczenia w urzędzie początkowo ograniczali się do 30 takich pacjentów naraz, liczba ta została zwiększona do 275 pacjentów w lipcu. 2016. Muszą same przepisywać buprenorfinę (np. Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 7”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 6

W Stanach Zjednoczonych metadon jest oferowany tylko za pośrednictwem zatwierdzonych i ściśle monitorowanych klinik, które początkowo wymagają prawie codziennego udziału pacjenta w celu otrzymania leku, chociaż niektóre dawki przyjmowane do domu są zwykle dozwolone dla pacjentów, którzy przestrzegają wytycznych programu. Aby kwalifikować się do leczenia metadonem, pacjenci muszą mieć aktualne zaburzenie stosowania opioidów z cechami fizjologicznymi lub mieć wysokie ryzyko związane z nawrotem (np. W czasie ciąży). Ponadto pacjenci nie mogą obecnie uczestniczyć w innym programie konserwacji i nie mogą być szczególnie narażeni na powikłania medyczne związane z metadonem (np. Nie mogą być zależni od leku powodującego depresję lub ciężkiej choroby układu oddechowego lub choroby serca). Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 6”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 5

Leki stosowane w rehabilitacji z zaburzeń związanych z używaniem opioidów, zgodnie z celem leczenia pacjenta. Pacjenci, którzy rozpoczynają leczenie naltreksonem, muszą być wolni od fizjologicznej zależności od opioidów (np.> 7 dni bez ostrych objawów odstawienia) (Tabela 5). Status bez opioidów można ustalić za pomocą próbki moczu bez opioidów i prowokacji od 0,8 do 1,6 mg dożylnego lub domięśniowego naloksonu bez objawów odstawienia w ciągu najbliższych 15 do 30 minut przed otrzymaniem naltreksonu (w dawce 50 mg), ten sam dzień. Alternatywnym wyzwaniem jest podawanie doustnie małej dawki naltreksonu (np. 12,5 do 25 mg), a jeśli w ciągu następnych 4 godzin nie zaobserwuje się żadnego odstawienia, należy podać 50 mg doustnie. Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad 5”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów czesc 4

Metadon i buprenorfina dają podobną poprawę podczas odstawiania opioidów, chociaż buprenorfina wiąże się z mniejszą sedacją i depresją oddechową. W celu uniknięcia silniejszego odstawienia buprenorfiny należy rozpocząć od 12 do 18 godzin po ostatnim podaniu opioidów pacjentom, którzy niewłaściwie stosują krótko działające opioidy (48 godzin u pacjentów otrzymujących długo działające leki, takie jak metadon), z początkowymi dawkami 4 do 8 mg. W zależności od reakcji pacjenta można podawać dodatkowe dawki do 16 mg. Po ustabilizowaniu się stanu pacjenta na 3 do 5 dni dawka jest często zmniejszana przez 2 lub więcej tygodni; więcej próbek moczu pozbawionych opioidów obserwuje się w 4-tygodniowym protokole redukcji, niż w przypadku krótszego protokołu redukcji.
Podejścia do rehabilitacji i konserwacji
tło
Kiedy pacjenci wyrażają zainteresowanie przerwaniem lub zmniejszeniem używania narkotyków, podstawa opieki zależy od tego samego rodzaju poznawczego podejścia behawioralnego, które jest stosowane w innych przewlekłych, nawracających schorzeniach, takich jak nadciśnienie i cukrzyca.1,30 Te podejścia obejmują pracę z pacjentami zachęcanie do motywacji do zmiany, zwiększanie przestrzegania zaleceń lekarskich poprzez edukację, nagradzanie współpracy z wytycznymi dotyczącymi leczenia, 30,31 utrzymywanie wysokiej motywacji i nauczanie sposobów minimalizowania nawrotów do zażywania narkotyków. Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów czesc 4”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów cd

Leczenie opioidów bez opioidów. Jak wskazano w Tabeli 3, agoniści .2-adrenergiczni, tacy jak klonidyna (Catapres) lub tizanidyna (Zanaflex) mogą być stosowane poza wskazaniami w celu zmniejszenia lęku, piloerekcji i innych objawów. i objawy nadaktywności autonomicznej.22 Niepokój i bezsenność są leczone benzodiazepinami lub innymi lekami uspokajającymi. Biegunkę, nudności i wymioty są rozwiązywane za pomocą loperamidu (Imodium), prochlorperazyny (Compazine) lub obu tych substancji razem z napojami sportowymi lub płynami dożylnymi. Ból łagodzi się za pomocą niesteroidowych środków przeciwzapalnych, takich jak naproksen (Aleve). Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów cd”

Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad

Takie leczenie może również pomóc pacjentom lepiej rozważyć abstynencję od opioidów, ponieważ mogą oni myśleć jaśniej po przejściu ostrej fazy wycofania. Jednak samo w sobie, wycofanie pod nadzorem medycznym zwykle nie wystarcza do długotrwałego wyzdrowienia i może zwiększać ryzyko przedawkowania u pacjentów, którzy utracili tolerancję na opioidy (tj. Potrzebę wyższych dawek leku w celu wywołania działania ) i wznowić stosowanie tych leków.10,12 Wielokrotne niewłaściwe stosowanie opioidów powoduje tolerancję, a także długotrwałe pragnienie, które zwykle wymaga dodatkowego leczenia, aby uniknąć nawrotu zażywania narkotyków. Tabela 2. Tabela 2. Continue reading „Leczenie zaburzeń związanych z używaniem opioidów ad”