Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii czesc 4

Okazja do połączenia środowisk akademickich z przemysłem, FDA, pacjentami i badaczami z innych dyscyplin, aby pomóc rozwiązać problemy w szpiczaku mnogim, była wyraźnie widoczna (ryc. 1). W 2004 r. Konsorcjum badawcze na rzecz szpiczaka mnogiego (MMRC) wyrosło z grupy rzeczników pacjentów, Fundacji Badań nad Szpiczakiem Mnogim (MMRF). Pierwotną intencją MMRC było zebranie jednej grupy kluczowych badaczy, którzy mogliby potwierdzić modele przedkliniczne, formę centralny opisany bank tkanek i zapewniają wspólny mechanizm szybkiego tłumaczenia wyników badań laboratoryjnych na badania kliniczne. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii czesc 4”

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii cd

We współpracy z CFF, Vertex Pharmaceuticals odkrył wakaftor z zastosowaniem wysokoprzepustowego badania przesiewowego, które zostało pierwotnie zaprojektowane przez Aurora Biosciences i przejęte przez Vertex w 2001 roku. Ponieważ mutacja G551D jest przenoszona tylko przez około 2000 pacjentów z mukowiscydozą na całym świecie, wielonarodowe wymagany był plan rozwoju klinicznego. Stosując metodę precyzyjnej medycyny, Vertex był w stanie wykorzystać już genotypowaną populację pacjentów i międzynarodową społeczność mukowiscydozy, która była dobrze przygotowana do przeprowadzenia niezbędnych badań klinicznych. Takie podejście doprowadziło do szybkiego uruchomienia i rejestracji wczesnych i kluczowych badań klinicznych, publikacji wyników, 23 oraz zatwierdzenia iwakaftoru przez FDA w 2011 r. – proces ten trwał zaledwie 4 lata. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii cd”

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad

W 1999 r. CFF uruchomiła Program Terapeutycznego Rozwoju (TDP), aby przyciągnąć zarówno partnerów akademickich, jak i branżowych oraz rozpocząć wysokoprzepustowe badania przesiewowe modulatorów CFTR.18,19 CFF przyjęło koncepcję przedsięwzięcia filantropii9,20, aby zwiększyć zainteresowanie przemysłu w sierocej chorobie. Jednak sukces TDP był oparty na znacznie większym stopniu niż wsparcie finansowe.21 Program stworzył zmianę kulturową, która umożliwiła CFF, klinicystom klinicznym i naukowcom, agencjom federalnym (NIH i FDA) i przemysłowi stworzenie silnego partnerstwa z wspólne cele i terminy. Ryc. 1. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad”

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii

Przełom w zakresie sondowania i lepszego rozumienia systemów biologicznych w ciągu ostatnich 30 lat1-3 umożliwił społeczności medycznej opracowanie nowych środków terapeutycznych i zmianę przebiegu wielu chorób skracających czas życia .4,5 Pomimo tego sukcesu, wypełnienie luki między Obiecujące obserwacje laboratoryjne i opracowanie skutecznych metod leczenia pozostaje ryzykowne i kosztowne, a mniej niż na 10 000 wczesnych programów translacyjnych skutecznie zdobywa aprobatę FDA (Food and Drug Administration), kosztem prawie miliarda USD6. Większość postępów terapeutycznych zawodzi w przedklinicznych badaniach. fazę, która jest czasami określana jako dolina śmierci Z tego powodu, a także dlatego, że terapie niektórych chorób będą miały ograniczoną ostateczną wartość rynkową, przemysł farmaceutyczny nie chce rozpocząć programów na wczesnym etapie leczenia tak zwanych chorób sierocych. W uznaniu krytycznej potrzeby agendy federalne opracowały programy mające pobudzać innowacje i zmniejszać przeszkody we wczesnym opracowywaniu nowych terapii8. W ostatnich dwóch dekadach fundacje skoncentrowane na chorobie opracowały również nowe podejście do wypełniania tej przedklinicznej luki. Continue reading „Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii”